De nouvelles recherches offrent de l’espoir aux personnes souffrant de maladies héréditaires de la rétine. Une thérapie génique expérimentale utilisant des ciseaux moléculaires CRISPR-Cas9 appliquée à 14 patients atteints d’amaurose congénitale de Leber a donné des résultats spectaculaires. Plus de 79 % des participants à l’essai ont constaté une amélioration significative de leur vision après le premier cycle de traitement chez Mass Eye and Ear. De plus, les tests effectués ont confirmé que la thérapie était sûre et ne provoquait pas d’effets toxiques limitant la dose. Actuellement, plus de 43 millions de personnes dans le monde souffrent de problèmes de vision, et la nouvelle technologie CRISPR ouvre de nouvelles possibilités pour traiter les maladies oculaires héréditaires.
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